Czy wiesz, co to jest stwardnienie rozsiane?

Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą, zapalną chorobą autoimmunologiczną ośrodkowego układu nerwowego. Wpływa na aksony i ich osłonki mielinowe (rodzaj izolacji elektrycznej aksonu). Jednak z powodu demielinizacji (zniszczenia osłonki) przekazywanie impulsów jest znacznie opóźnione. Następnie stopniowo prowadzi do całkowitego zablokowania przewodzenia i wystąpienia typowych objawów neurologicznych.

Stwardnienie rozsiane charakteryzuje się nawracająco-ustępującym przebiegiem choroby.

Charakterystyczna dla tej choroby jest to, że zaczyna się ona rozwijać w dzieciństwie i okresie dojrzewania (3-10% przypadków objawia się w tym przedziale wiekowym).

Częstość występowania stwardnienia rozsianego w Europie

W Europie jest około 700 000 osób ze stwardnieniem rozsianym. W Polsce zdiagnozowanych Pacjentów, ze stwardnieniem rozsianym, w 2021 r. było około 45 000. Choroba ta występuje średnio u 120 osób, na 100 000 ludności.

Jakie są przyczyny stwardnienia rozsianego?

Niestety naukowcy nie znają jeszcze dokładnej przyczyny rozwoju stwardnienia rozsianego. Istnieje jednak teoria, że kilka czynników może wpływać na wystąpienie tej choroby, u części Pacjentów:

• Predyspozycje genetyczne – istnieją dowody na to, że osoby rasy kaukaskiej są bardziej narażone na rozwój stwardnienia rozsianego. Choroba ta może być również dziedziczona, z pokolenia na pokolenie. Ponadto występuje wysoki odsetek rozwoju choroby u bliźniąt jednojajowych (26%),
• Czynniki środowiskowe – uważa się, że niektóre czynniki zewnętrzne mogą wpływać na wystąpienie choroby. Zaobserwowano wysoki poziom przeciwciał przeciwko niektórym wirusom, takim jak Herpes simplex, Varicella zoster i Ebstein-Bar,
• Procesy autoimmunologiczne (patologiczna odpowiedź organizmu na własne komórki i tkanki) – istnieje większe ryzyko rozwoju stwardnienia rozsianego, jeśli Pacjent ma inne choroby autoimmunologiczne,
• Płeć – kobiety są ponad dwa do trzech razy bardziej narażone na rozwój stwardnienia rozsianego niż mężczyźni.

Formy stwardnienia rozsianego

W zależności od objawów, ich nasilenia i rozwoju wyróżniamy kilka postaci stwardnienia rozsianego:

• Postać rzutowo-remisyjna jest najczęstsza i występuje u 85% zdiagnozowanych Pacjentów. Charakteryzują ją wyraźnie nasilające się objawy neurologiczne. Objawy powoli ustępują (całkowite lub częściowe) w ciągu kilku tygodni. Kolejne nawroty występują w nieregularnych odstępach czasu. Brak progresji między poszczególnymi nawrotami jest typowy dla tej postaci stwardnienia rozsianego,
• Postać pierwotnie postępująca – dotyczy 10% Pacjentów i charakteryzuje się powolną i stałą progresją. Poziom progresji jest różny, ale nie występują ataki,
• Postać wtórnie postępująca – dotyka 50-70% Pacjentów, którzy cierpią na postać rzutowo-remisyjną. U tych osób objawy stale się nasilają bez remisji.

Objawy stwardnienia rozsianego

Choroba najczęściej rozpoczyna się zaburzeniami widzenia (49%). Następnie występują niedowłady kończyn lub parestezje (42%), a także zaburzenia koordynacji (23%) lub dysfunkcje dna miednicy (10%).

Problemy ze wzrokiem są związane z zapaleniem nerwu wzrokowego, w 90% przypadków. Widzenie Pacjenta stopniowo się pogarsza, w ciągu godzin lub dni. Wreszcie możliwe jest osiągnięcie prawie całkowitej ślepoty, w której może zostać zachowane jedynie widzenie światła.

Typowe zaburzenia motoryczne to wzmożone napięcie mięśni, zmniejszona siła mięśni oraz porażenie i niedowład kończyn. Może prowadzić to do trudności w chodzeniu – braku równowagi, częstych upadków, zataczania się i sztywności mięśni. Zwykle upośledzenia zaczynają się od kończyn dolnych i pogłębiają się z każdym kolejnym atakiem.

Zaburzenia czucia skóry obejmują parestezje, zaburzenia odczuwania temperatury i odczucia bólu.

W zaawansowanych stadiach stwardnienia rozsianego Pacjent może doświadczać dysfunkcji dna miednicy, problemów seksualnych, zmęczenia i zaburzeń mowy.

Kiedy zajęty jest móżdżek (część mózgu), objawy związane są z brakiem równowagi i koordynacji ruchów Pacjenta.

Zmiany poznawcze obserwuje się u 40-60% Pacjentów z rozpoznaniem stwardnienia rozsianego. W rezultacie choroby pamięć Pacjenta i uczenie się nowych ruchów lub nowych informacji są pogorszone. Upośledzenie pamięci jest jedną z głównych przyczyn problemów, z wykonywaniem codziennych czynności w domu i pracy.

Zaburzenia emocjonalne są zgłaszane u prawie wszystkich Pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Niestety wpływają one negatywnie na komunikację w rodzinie, miejscu pracy i wszelkiego rodzaju interakcje społeczne.

Diagnoza stwardnienia rozsianego

Lekarzem odpowiedzialnym za diagnozowanie i leczenie stwardnienia rozsianego jest neurolog.

Najczęściej, aby zostać zdiagnozowanym, Pacjent będzie musiał poddać się badaniom takim jak:

• Badanie fizykalne,
• Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI), w celu wykrycia określonych blaszek chorobowych,
• Elektroencefalografia (EEG),
• Nakłucie lędźwiowe tzw. punkcja lędźwiowa – w około 1/3 przypadków dochodzi do zmian w płynie mózgowo-rdzeniowym.

Leczenie stwardnienia rozsianego

Nie ma jeszcze skutecznego lekarstwa na stwardnienie rozsiane. Jednak niektóre leki są stosowane do kontrolowania i łagodzenia objawów choroby. Leki te są również nazywane lekami modyfikującymi przebieg choroby. Ich celem jest opóźnienie i zmniejszenie negatywnych skutków choroby.

Obecnie w leczeniu stwardnienia rozsianego stosuje się następujące grupy leków:

• Glikokortykosteroidy,
• Immunomodulatory, takie jak interferon beta i octan glatirameru,
• Leki immunosupresyjne.

Leczenie objawowe – stosowane w celu złagodzenia objawów. Może obejmować środki zwiotczające mięśnie, tymostabilizatory, beta-blokery i inne.

Część leków obecnie stosowanych w leczeniu rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego to:

• Fumaran dimetylu – ma właściwości przeciwzapalne,
• Teriflunomid – blokuje enzymy mitochondrialne, dlatego zmniejsza proliferację aktywowanych limfocytów T i B bez powodowania śmierci komórki.

Leczenie bardziej agresywnych postaci stwardnienia rozsianego odbywa się za pomocą leków drugiego rzutu. Takimi lekami są na przykład fingolimod, kladrybina, natalizumab, alemtuzumab, ocrelizumab i siponimod.

Proszę wziąć pod uwagę, że wszystkie wymienione w powyższym punkcie leki i metody leczenia choroby mają jedynie charakter informacyjny. Przedstawione zostały jedynie, by zobrazować dostępne metody leczenia, dlatego przed podaniem jakichkolwiek leków skonsultuj się z lekarzem.

Innowacje w leczeniu stwardnienia rozsianego

Obecnie naukowcy prowadzą badania, dotyczące przeszczepiania komórek macierzystych, u Pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Celem jest ustalenie, czy przeszczepione komórki macierzyste są w stanie odbudować układ odpornościowy Pacjenta.

W ramach Badań Klinicznych badane są leki z grupy inhibitorów kinazy tyrozynowej Bruton’a. Wykazano, że ta grupa leków wpływa na procesy chorobowe stwardnienia rozsianego. Jednym z takich leków jest Orelabrutinib, znany również jako ICP-022.

Ekscytującą innowacją w leczeniu stwardnienia rozsianego jest stymulacja mózgu. Taką technologią jest na przykład Skoncentrowana Terapia Ultradźwiękowa. Metoda ta polega na precyzyjnej ablacji – termicznej destrukcji uszkodzonej tkanki mózgowej.

Czym są Badania Kliniczne?  

Badanie Kliniczne to badanie medyczne z udziałem ludzi. Pacjenci uczestniczący w Badaniach Klinicznych przechodzą liczne oceny stanu swojego zdrowia. Badania Kliniczne zapewniają Pacjentowi odpowiednią i innowacyjną terapię, która wciąż jest w trakcie badania. Pacjent otrzymuje regularną i obiektywną opiekę zdrowotną, o ustalonych standardach międzynarodowych, dostosowaną do jego stanu zdrowia. Wszystkie procedury i oceny stanu zdrowia Pacjenta nic go nie kosztują.

Czy są jakieś Badania Kliniczne dotyczące stwardnienia rozsianego?

Tak, są. W rzeczywistości bez nich nie byłoby dostępnych opcji dla Pacjentów z jakąkolwiek chorobą.

Jesteś zainteresowany udziałem w Badaniach Klinicznych leków na stwardnienie rozsiane?

Po pierwsze – musisz wyrazić świadomą zgodę. Jest to proces, w ramach którego Lekarz dostarczy Ci pisemny dokument o nazwie Świadoma Zgoda. Formularz ten zawiera informacje dotyczące wszystkich procedur, w których Pacjent może uczestniczyć w trakcie Badania Klinicznego. Pacjent i Lekarz omówią każdą część Badania. Lekarz wyjaśni Pacjentowi wszystkie procedury, w których będzie brał udział. Następnie Lekarz odpowie na wszystkie pytania Pacjenta. Jeżeli po dyskusji Pacjent zdecyduje się wziąć udział w Badaniu Klinicznym, Lekarz poprosi go o podpisanie Formularza Świadomej Zgody.

Na koniec Lekarz sprawdzi, czy spełniasz określone kryteria włączenia. Następnie, gdy potwierdzi, że Badanie Kliniczne jest dla Ciebie odpowiednie – możesz rozpocząć badaną terapię.

Pacjent – ​​Opieka oraz wkład osobisty!  

Stwardnienie rozsiane stawów to choroba, która uprzykrza życie wielu Pacjentom. Niestety, choroba ta jest trudna do leczenia, a naukowcy nadal starają się znaleźć skuteczne na nią lekarstwo.

Mogą być różne powody, dla których Pacjenci rozważają swój udział w Badaniach Klinicznych. Jednak obowiązkiem Badacza jest właściwe poinformowanie Pacjenta o wszystkich aspektach uczestnictwa w Badaniu, w odniesieniu do jego specyfiki. Badacz musi upewnić się, że Pacjent rozważa swój udział w sposób dobrowolny. Oznacza to, że nie wywiera się na Pacjenta żadnej presji, a on doskonale rozumie wszystkie aspekt tej decyzji.

Jako Uczestnik Badania Klinicznego musisz wiedzieć, że otrzymasz odpowiednią opiekę medyczną i będziesz na bieżąco informowany o swoim stanie zdrowia.

Opieka medyczna okazywana Pacjentowi jest istotną częścią Badań Klinicznych. Ponadto Badania Kliniczne pozwalają Pacjentowi monitorować stan jego zdrowia, w sposób bardziej pogłębiony, niż ma to miejsce w podstawowej opiece zdrowotnej. Wszystko to odbywa się w sposób najbardziej innowacyjny i obiektywny.

Jeżeli jesteś Uczestnikiem Badania Klinicznego, w ramach środków bezpieczeństwa w Badaniach Klinicznych otrzymujesz wysokiej jakości opiekę medyczną, za którą nie musisz płacić!

Bibliografia:

• Bishop, M., Rumrill, P. Multiple sclerosis: Etiology, symptoms, incidence and prevalence, and implications for community living and employment. Work, 2015, 52, 725-734.
• https://exonpublications.com/index.php/exon/article/view/151/317
• https://www.webmd.com/multiple-sclerosis/multiple-sclerosis-understanding-the-differences-in-ms
• Leczenie stwardnienia rozsianego. Zalecenia Polskiego Towarzystwa NeurologicznegoDoshi, J. Chataway. Multiple sclerosis, a treatable disease. „Clin Med”. 16 (Suppl 6), s. s53–s59, 2016.